10/12 ασθενείς έγιναν ανεξάρτητοι από εξωγενή ινσουλίνη, ενώ οι υπόλοιποι 2 μείωσαν σημαντικά τη δόση τους. Όλοι οι συμμετέχοντες έφτασαν τους στόχους της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας για HbA1c <7% και χρόνο εντός στόχου >70%. Οι μεταμοσχευμένοι βλαστοκύτταρες εμφύτευται στο πάγκρεας και αρχίζουν να παράγουν ινσουλίνη με φυσιολογική ρύθμιση, όπως φαίνεται από την παραγωγή C-πεπτιδίου.
Παρατηρήθηκαν ήπιες έως μέτριες παρενέργειες (κυρίως λόγω ανοσοκατασταλτικής αγωγής), χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες να αποδίδονται στη θεραπεία. Δυστυχώς, δύο συμμετέχοντες απεβίωσαν από μη σχετικές αιτίες (λοίμωξη μετά από χειρουργείο και ασύνδετη πάθηση).
Η θεραπεία απαιτεί χρόνια ανοσοκατασταλτική αγωγή, γεγονός που αυξάνει τους κινδύνους λοιμώξεων. Η Vertex δεν έχει ανακοινώσει ακόμη την τιμή της θεραπείας, η οποία αναμένεται να είναι υψηλή. Αρχικά προορίζεται για ασθενείς με σοβαρό διαβήτη τύπου 1 που αντιμετωπίζουν επικίνδυνες υπογλυκαιμικές κρίσεις.
Η δοκιμή έχει προχωρήσει σε φάση 3, με στόχο την έγκριση από τον FDA το 2026. Παράλληλα, διερευνά εναλλακτικές χωρίς μακροχρόνια ανοσοκαταστολή, αν και ένα πρώτο ενθυλακωμένο μοντέλο (VX-264) εγκαταλείφθηκε πρόσφατα λόγω έλλειψης αποτελεσματικότητας.
Σούπερ προσφορά στην Ελλάδα: Πως θα πάρεις PS5 στα €280 και Nintendo Switch 2 στα €415!
Για την καλύτερη εμπειρία σου θα θέλαμε να σε παρακαλέσουμε να το απενεργοποιήσεις κατά την πλοήγησή σου στο site μας ή να προσθέσεις το enternity.gr στις εξαιρέσεις του Ad Blocker.
Με εκτίμηση, Η ομάδα του Enternity